這位50歲的幸運患者名叫理查德·格雷迪，是美國每年新增2萬名膠質母細胞瘤患者中的一員。之前他嘗試過手術、放療和化療等各種療法，但癌細胞仍然復發(fā)并擴散到脊柱，參與這次臨床試驗是他最后的希望。
CAR-T細胞療法是從患者自身血液中提取T細胞，通過轉基因技術讓其表面表達能識別特異性腫瘤抗原的受體——嵌合抗原受體(CAR)，然后在實驗室培養(yǎng)擴增，達到一定數(shù)目后注入患者體內，這些T細胞就能識別并“殺死”癌細胞。但這次試驗與之前白血病患者臨床試驗完全不同，是一種全新方法。研究人員通過一根管子首次將體外基因修飾并擴增的T細胞，滴灌進患者大腦內分泌脊髓液的特定區(qū)域。
“我們的創(chuàng)新之處在于，脊髓液會攜帶這些T細胞流經(jīng)癌細胞擴散的不同位點，精準‘殺死’癌細胞。”領導這一臨床試驗的神經(jīng)外科醫(yī)生貝楠·芭迪說：“格雷迪身上表現(xiàn)出的顯著療效，向更大規(guī)模臨床以及乳腺癌和肺癌等其他癌癥患者開啟了希望之門。”
新療法對格雷迪來說是一場堪稱“奇跡”的冒險：經(jīng)過3次治療，所有腫瘤大大縮小，10次療程后，腦內和脊柱內腫瘤都完全消失。雖然現(xiàn)在大腦和脊柱內其他地方又出現(xiàn)新的腫瘤，但療效維持了7個多月，將寶貴生命從幾周延長了一年半，并使其重新走上闊別已久的工作崗位。
雖然參與臨床試驗的9名腦癌患者中，只有格雷迪幸運地收獲了療效，但新研究再次證明了T細胞療法用于人體的安全性，只伴有頭痛、乏力和肌肉痛等輕微副作用。
